L’FDA è l’ente statunitense responsabile della approvazione dei farmaci da mettere in commercio a livello nazionale ed è divenuta, nel corso degli ultimi decenni, un punto di riferimento per numerose agenzie farmacologiche internazionali.
Nel seguente articolo verranno discussi e descritti gli ultimi tre farmaci approvati per l’uso da parte del pubblico generale nel 2021 secondo il sito ufficiale dell’FDA.
Livtencity: trattare infezioni da citomegalovirus resistenti agli antivirali dopo trapianto
Il farmaco Livtencity (principio attivo noto come maribavir) è stato approvato dall’FDA il 23 novembre 2021 ed è il primo trattamento che permette di curare sia adulti che bambini (solitamente sopra i 12 anni) da infezioni da citomegalovirus (CMV) dopo trapianto resistenti ai tipici protocolli antivirali. Il farmaco permette di bloccare la attività dell’enzima virale pUL97, responsabile della replicazione virale nelle cellule umane. CMV è un herpesvirus che spesso causa delle infezioni nei pazienti dopo un trapianto di staminali o di organi. La sicurezza e l’efficacia del farmaco sono stati valutati mediante un trial in fase 3, multicentrato, open-label e controllato attivamente, utilizzando come braccio di controllo pazienti in terapia con farmaci standard per CMV, quali ganciclovir, valganciclovir, foscarnet e cidofovir. I principali effetti collaterali osservati per il farmaco includono nausea, diarrea, vomito e febbre. Inoltre, sembrerebbe che Livtencity possa interagire con ganciclovir e vanganciclovir determinando una riduzione della loro attività antivirale, per cui spesso non si raccomanda la co-somministrazione dei farmaci.
Voxzogo: migliorare la crescita nei bambini affetti da acondroplasia ed epifisi aperte
Il farmaco Voxzogo (principio attivo noto come vosoritide) è stato approvato dall’FDA il 19 novembre 2021 e permette di migliorare la crescita nei bambini sopra i 5 anni affetti da acondroplasia o da epifisi aperte, ossia tutti quegli individui che hanno ancora il potenziale per potersi sviluppare a pieno. La acondroplasia è una condizione genetica che determina una statura fortemente bassa e una crescita disarmonica dello scheletro. I pazienti con acondroplasia presentano un gene overespresso, il FGFR-3, impedendo una corretta e normale crescita del tessuto osseo. Il farmaco Voxzogo si lega ad uno specifico recettore noto come recettore B del peptide natriuretico, che riduce la espressione e l’attività di FGFR-3, favorendo lo sviluppo normale delle ossa. Fra gli effetti collaterali da tenere in considerazione, c’è il dolore provocato dalla iniezione, reazioni nello stesso sito di iniezione, vomito e ipotensione (potenziale grave effetto collaterale).
Besremi: trattare la policitemia vera
Il farmaco Besremi (principio attivo noto come ropeginterferon alfa-2b-njft) è stato approvato dall’FDA il 12 novembre 2021 per il trattamento negli adulti della policitemia vera, una malattia ematologica caratterizzata da una eccessiva produzione di globuli rossi. Questo accumulo di eritrociti potrebbe rendere il sangue più viscoso, rallentando il flusso ematico e aumentando notevolmente la probabilità di sviluppare dei trombi ematici. Besremi rappresenta il primo farmaco approvato dall’FDA per il trattamento della policitemia vera, nonché la prima terapia a base di interferone per la stessa patologia. Solitamente, infatti, i trattamenti standard includono le flebotomie, oppure alcuni farmaci che sopprimono la attività midollare ossea. Tra gli effetti collaterali si potrebbe osservare una ipertransaminasemia transiente, una neutropenia, una piastrinopenia, un dolore articolare, fatica, prurito, infezione delle vie aeree superiori, dolore muscolare e sintomatologia pseudo-influenzale. Bisogna anche ricordare che prodotti dell’interferone alfa, come il Besremi, potrebbero determinare un peggioramento delle condizioni neuropsichiatriche, autoimmuni ed ischemiche, nonché delle malattie infettive, mettendo a serio rischio la vita del paziente, nonché allo sviluppo di complicazioni cliniche fatali.
