Curare la cecità tramite le terapie avanzate: Daredevil approva questo elemento

Terapia genica e staminali offrono una chiave per far recuperare la vista a persone affette da cecità

Divenuto cieco a seguito di un incidente per salvare un anziano che stava per essere investito da un camion che trasportava delle scorie radioattive, la vita di Matthew Murdock viene profondamente turbata e quello che sembrava una terribile mutilazione diventa l’origine di un suo superpotere.

Tuttavia nella vita reale c’è ben poco di cui gioire per la perdita della vista e difficilmente può essere il preludio di qualcosa di positivo.

La vista è forse il senso più vitale tra quelli che abbiamo, proviamo ad immaginare quanto il nostro stesso modo di pensare potrebbe essere diverso se fossimo nati ciechi!

Le terapie avanzate pongono una soluzione a questa situazione.

Daredevil e la cecità:

Devil è l’alter ego di Matthew “Matt” Murdock, studente di legge divenuto cieco a seguito di un incidente per salvare un anziano che stava per essere investito da un camion che trasportava delle scorie radioattive.

L’incidente con le sostanze radioattive, gli amplificò però gli altri sensi a livelli superumani e lo dotarono di uno speciale “senso radar” simile a quello dei pipistrelli, portandolo poi a sviluppare la capacità di intuire il mondo circostante in modo da compensare la cecità.

Una volta laureatosi e assunto nello studio dell’amico di università “Foggy” Nelson, Matt, non riuscendo ad avere giustizia, ricavò un costume dalla vecchia tuta da boxe di suo padre e iniziò la sua carriera di giustiziere consegnando alla polizia i criminali che avevano causato la morte del padre (il mandante dell’omicidio però muore di infarto nello scontro): il gangster mandante dell’omicidio infatti aveva imposto al pugile “Battling” Murdock di truccare un incontro di boxe, ma l’uomo si era rifiutato e quindi era stato ucciso.

 

Fisiologia oculare e cellule staminali:

È in grado di percepire la luce dall’ambiente circostante e trasferire informazioni riguardo cosa ha percepito al cervello. È un organo molto complesso fatto di molteplici componenti specializzati, non lontano da una fotocamera elettronica. I componenti, o tessuti, sono fatti di molti tipi di cellule, ognuna con uno specifico lavoro da svolgere per permettere ai tessuti di compiere ruoli specializzati.

L'occhio

Le componenti principali dell’occhio sono:

Cornea La “finestra” trasparente di fronte all’occhio, che permette alla luce di entrare.
Lenti Agisce proprio come una lente in una fotocamera, mettendo a fuoco la luce che entra nell’occhio.
Retina Il circuito elettrico dietro all’occhio che è responsabile della vista. È la componente più complessa dell’occhio ed è composta da molti tipi diversi di cellule con ruoli specifici.
Sono incluse le cellule fotorecettrici, che percepiscono la luce che entra nell’occhio e che producono un segnale elettrico.
Nervo ottico Un cavo biologico che connette l’occhio al cervello. È responsabile del trasferimento del segnale elettrico prodotto nella retina al cervello. Il cervello interpreta quindi il segnale per fornirci un’ immagine del nostro ambiente. Il nervo ottico è strettamente associato alla retina.
Epitelio pigmentato retinico Uno strato di cellule nere situate sotto la retina. Questo strato sostiene  la retina e ha numerosi ruoli importanti, come l’elaborazione dei  nutrienti.

 

Malattie o disordini oculari occorrono quando una o più di queste componenti sono danneggiate e/o smettono di funzionare propriamente. In base alla/alle componente/i non funzionante/i, si sviluppano diverse malattie. La difficoltà nel trattare questi problemi è che, a differenza delle parti elettroniche di una fotocamera, non è facile ottenere nuove componenti biologiche per l’occhio. È qui che la tecnologia a base di cellule staminali potrebbe essere di aiuto. Le cellule staminali possono agire come una fonte di nuove, sane cellule specializzate e potrebbero fornire un modo per rimpiazzare le cellule danneggiate nell’occhio. Ci sono diversi tipi di cellule staminali che potrebbero essere usate in modi diversi, in base al particolare disordine da trattare. Su cosa si sta concentrando quindi la ricerca attualmente?

I trattamenti per la maggior parte dei disordini che portano alla cecità sono difficili o ancora non esistenti.

Alcune cellule specializzate nell’occhio svolgono precise funzioni per mettere a fuoco la luce e per convertire ciò che si vede in segnali da inviare al cervello. L’occhio contiene diversi tipi di cellule staminali che rimpiazzano costantemente le cellule specializzate le quali, con il tempo, vengono logorate o danneggiate.

Holoclar® è al momento l’unica terapia a base di cellule staminali approvata clinicamente per l’occhio. Questo trattamento ripristina la vista nei pazienti con la cornea danneggiata (la parte trasparente più esterna dell’occhio) trapiantando cellule staminali limbali cresciute in laboratorio nelle parti dell’occhio dove mancano queste cellule.

Holoclar® funziona solo se le persone hanno ancora delle cellule staminali limbali intatte nell’occhio da poter dare ai laboratori clinici per ricrescerle. Si stanno sviluppando anche nuove metodologie per produrre cellule limbali da quelle staminali pluripotenti. Queste procedure sono destinate a chi non ha più neanche una cellula staminale limbale sana nell’occhio.

I ricercatori stanno studiando come i trapianti di cellule epiteliali pigmentate retiniche, ottenute da cellule staminali pluripotenti, possano prevenire la perdita della vista nei pazienti con malattie quali degenerazione maculare legata all’invecchiamento.

I ricercatori stanno anche usando le cellule staminali per studiare diversi aspetti dell’occhio: da come si forma, alle cause delle malattie che lo colpiscono, fino alle loro possibili cure.

Molte delle malattie che causano la cecità non sono ancora curabili. I ricercatori sono all’opera per capire la causa di queste malattie, quali altri tipi di cellule staminali risiedano nell’occhio e come le cellule staminali potrebbero esser usate per riparare o addirittura ripristinare la vista nei pazienti.

Molti di questi studi sono ancora agli albori. Proprio come ci è voluto più di vent’anni per rendere Holoclar® una cura sicura e di successo, la ricerca e le scoperte odierne avranno bisogno di tempo prima di svilupparsi in cure sicure e affidabili per altri tipi di cecità.

L’epitelio corneale umano è costituito da 5-7 strati cellulari; è trasparente, avascolare e privo di cellule mucipare. Si identificano 3-4 strati di cellule squamose, più esterne, e 1-3 strati di cellule alate, intermedie ( presentano sottili estensioni laterali che si dipartono dal corpo cellulare) ed un singolo strato, più interno, di cellule basali colonnari a diretto contatto con la Bowman. Le cellule basali aderiscono alla membrana basale attraverso strutture, tra loro connesse, denominate complessi giunzionali, formati da filamenti di cheratina e collagene di tipo IV( emidesmosomi). I principali componenti del citoplasma delle cellule squamose, alate e basali, sono i filamenti intermedi noti come cheratine. Durante la differenziazione delle cellule dell’epitelio corneale, vengono espresse tre principali coppie di cheratine: K3 e K12 (presenti nell’ epitelio corneale e limbare soprabasale), e K19 ( presente nello strato basale del limbus e nella congiuntiva bulbare adiacente). Sullo strato più esterno è presente, inoltre, il glicocalice, costituito da glicoproteine, proteoglicani e i microvilli.

Terapia genica restituisce la vista a due bimbi:

Due piccoli pazienti di otto e nove anni affetti da una forma particolare di distrofia retinica ereditaria che li rendeva ipovedenti dalla nascita hanno recuperato la vista grazie a una tecnica innovativa eseguita per la prima volta in Italia nella Clinica oculistica dell’Università degli Studi della Campania ‘Luigi Vanvitelli’ in collaborazione con la Novartis. La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia fornisce una copia funzionante di questo gene in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva.

I risultati ottenuti con la terapia rivoluzionaria genica, denominata ‘Luxturna’, sono stati illustrati da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell’Ateneo Vanvitelli. La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia genica denominata ‘Luxturna’ (Voretigene neparvovec) fornisce una copia funzionante di questo gene ed è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti. La terapia è stata messa a punto grazie alla collaborazione tra la Novartis, casa farmaceutica, e l’Ateneo napoletano che è stato scelto per cominciare a trattare il farmaco.

 

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