Prima che un nuovo farmaco venga messo in commercio, la casa farmaceutica che lo produce deve seguire un lungo iter. Durante questo percorso gli imprevisti sono sempre dietro l’angolo. 

Una volta arrivato sui banconi di una farmacia, un medicinale è disponibile a chiunque ne abbia bisogno. A seconda del tipo di farmaco questo può avere un costo anche molto elevato. Ciò dipende da come questo viene prodotto e dal tipo di malattia per la quale è progettato. Alcuni medicinali nascono semplicemente da una modificazione di un principio attivo già conosciuto. Basta pensare alla famiglia dei profeni, a cui appartengono l’ibuprofene, il ketoprofene e il flurbiprofene. Queste molecole derivano dalle diverse modifiche apportate ad una stessa struttura di base. Altri farmaci vengono invece progettati da zero e questo che porta i ricercatori di una casa farmaceutica ad effettuare degli studi preliminari.

La progettazione di un farmaco

Prima di progettare un farmaco, il ricercatore deve conoscere bene il bersaglio farmaceutico. Questo è il processo biochimico che si vuole modificare per interrompere il decorso di una malattia. Si scelgono così delle molecole in grado di influenzare tale processo, i cosiddetti composti guida, precursori del principio attivo. Questi verranno poi modificati per ottenere delle molecole più efficaci. I primi test vengono effettuati in vitro su colture cellulari o microorganismi. Una volta provata la sua potenzialità si passa ad effettuare test in vivo su cavie animali. Si tratta di uno dei punti cruciali della ricerca, in quanto si testa il potenziale farmaco su un organismo più complesso. Ciò consente di determinare l’eventuale tossicità, il modo di somministrazione, come il composto viene assorbito e successivamente eliminato. Si conclude così la fase pre-clinica.

Sperimentazione clinica: il punto di svolta per la casa farmaceutica

Superati i test sugli animali, il farmaco è pronto per essere testato sull’uomo. La sperimentazione clinica è divisa in tre fasi:

• Fase 1: Consente di determinare quanto il farmaco sia tollerabile dall’uomo. Si valuta così il rapporto tra benefici e rischi.
• Fase 2: Si cominciano a valutare gli effetti curativi del principio attivo in relazione alla salute del paziente. Vengono determinate anche le dosi da assumere nelle successive sperimentazioni. La sua durata è di circa due anni.
• Fase 3: In questa fase si effettuano dei confronti con altri farmaci già in commercio. Vengono coinvolti due gruppi di pazienti con caratteristiche simili, ciò che cambia è il farmaco assunto. Si possono così confrontare gli effetti del farmaco sperimentale con uno già in commercio.

Una volta superate queste fasi, viene creato un dossier in cui si raccolgono tutti i dati sperimentali ottenuti fin dai test in vitro. Il fascicolo viene poi esaminato dall’autorità competente per essere registrato e commercializzato.

L’intera sperimentazione richiede quindi anni e anni di test, ammesso che questi diano buoni risultati. In caso contrario i ricercatori sono praticamente costretti a fare qualche passo indietro. Non tutti i principi attivi progettati sono in grado di superare i vari test. In sintesi, la ricerca di un farmaco comporta spese molto consistenti per una casa farmaceutica, soprattutto a causa dei tentativi che non vanno a buon fine. Ovviamente un medicinale messo in vendita non sarà quasi mai privo di effetti collaterali. Perciò è sempre bene usare un farmaco quando necessario.