Congresso di scienziati pazzi? A Berlino si riunisce il primo congresso per le terapie avanzate

A Berlino si riunisce un grandissimo concilio di scienziati, docenti ed altre figure eminenti del mondo accademico per discutere del futuro delle terapie avanzate e confrontarsi.

Tutti adorano l’immagine dello scienziato pazzo, pensiamo a professor Hulk, Doofenshmirtz, Dexter ecc… sono figure che estremizzano il progresso scientifico fino renderlo il loro vero super potere.

Certo, forse le armature di Tony Stark sono un pochetto sopra agli inator di Doofenshmirtz, ma no siamo qui per fare una gara, ma piuttosto per parlare dei veri scienziati, quelli che normalmente vivrebbero in svariate parti d’Europa, a fare esperimenti più o meno verosimili, che però costituiscono la vera punta di lancia del settore di ricerca biomendica.

Ma prima di tutto cosa intendiamo con Terapia Avanzata?

Pulsante di Apoptosi is the new pulsante di autodistruzione:

 

Medicinali di terapia genica: contengono o consistono di un acido nucleico ricombinante in grado di indurre un effetto terapeutico, profilattico o diagnostico. I medicinali di terapia genica permettono di regolare, riparare, sostituire, aggiungere o eliminare una sequenza genetica.

Chiamiamo quindi in sensi generalista: terapia avanzata tutte quelle tipologie di approccio terapeutico che vanno ad agire prima di tutto sui geni o sul loro fenotipo.

Sono in un certo senso la summa delle biotecnologie comunemente dette sanitarie o mediche.

Parlando da biotecnico, noi siamo soliti riferirci a questo tipo di tecnologie come a quattro tipi di dispositivi possibili, in base a che bersaglio abbiamo per le mani:

  • Medicinali di terapia genica: contengono o consistono di un acido nucleico ricombinante in grado di indurre un effetto terapeutico, profilattico o diagnostico. I medicinali di terapia genica permettono di regolare, riparare, sostituire, aggiungere o eliminare una sequenza genetica. Nel caso di malattie genetiche in cui un gene è difettoso o assente, la terapia genica consiste nel trasferire la copia funzionante del gene in questione.
  • Medicinali di terapia cellulare somatica: contengono o consistono di cellule o tessuti che sono stati manipolati in modo rilevante così da modificarne le caratteristiche biologiche, le funzioni fisiologiche o le proprietà strutturali o che non sono destinati ad essere utilizzati per le stesse funzioni originarie nell’organismo. Lo scopo della terapia con cellule somatiche è quello di trattare, prevenire o diagnosticare le malattie. Le cellule o i tessuti possono essere di origine autologa (derivati dal paziente stesso), allogenica (ottenuti da un donatore) o xenogenica (derivati da un donatore di una specie animale differente dall’uomo).
  • Medicinali di ingegneria tessutale: contengono cellule o tessuti che sono stati sottoposti ad una rilevante manipolazione o non destinati ad essere utilizzati per le stesse funzioni originarie nell’organismo, con lo scopo di riparare, rigenerare o sostituire tessuti umani.
  • Medicinali per terapie avanzate combinate: contengono uno o più dispositivi medici come parte integrante del medicinale a base di cellule o tessuti.

Il gran congresso: come si svolge e di cosa si parla in un evento simile?

Alla sua prima edizione, l’Advanced Therapies Science Meeting – organizzato all’interno del progetto internazionale RESTORE Health by Advanced Therapies – presenterà le ultime tendenze del settore delle terapie avanzate, con un focus verso il percorso europeo prossimo decennio. Fino ad oggi i pazienti che hanno beneficiato delle terapie avanzate non sono molti: quali sono le sfide da affrontare per permettere un’adozione più ampia di queste terapie nella pratica clinica?

Durante la conferenza si cercherà una risposta a questo quesito, e non solo, per analizzare i diversi aspetti di quella che sarà la trasformazione del settore sanitario.

 

La conferenza sarà spalmata indicativamente su due giorni, due giorni però fitti di topic ed interventi importanti. Parliamo ora di cosa si tratterà, e poi spieghiamo cosa siano gli oggetti discussi per i non addetti ai lavori.

Qui mettiamo il programma, che ormai, man mano che si avvicina e si esauriscono i posti viene progresivamente tolto dai vari siti, dunque è raro ormai ed interessante.

Troveremo:

Prima giornata, 25 Novembre:

Sessione plenaria Argomento 1

– Ricerca di base (nuovi obiettivi e nuove indicazioni) Hall Maritim Sedie: Annelise Bennaceur – Institute National de la Santé et de la Recherche, Francia Georg Duda – BCRT, Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania 09.40-10.05 Sulla strada per migliorare le terapie per malattie e disturbi della pelle (discussione di 20 + 5 minuti) Alexandra Marques – Università del Minho, Portogallo 10.05-10.20

-Targeting della vascolarizzazione del tumore con cellule CAR-T per il trattamento di tumori solidi (10 + 5 min discussione) Andrea Keogh – Cell and Gene Therapy Catapult, Regno Unito 10.20-10.45 Allestimento coffee break e poster 10.45-11.00 Caratterizzazione delle cellule immunitarie mediante sequenziamento di singole cellule

– Identificazione di nuovi terapeutici obiettivi per terapia cellulare di precisione nell’infiammazione cronica (discussione di 10 + 5 minuti) Mir-Farzin Mashreghi – Deutsches Rheuma-Forschungszentrum, Germania 11.00-11.15

-Impianti bioingegnerizzati per riparare il cuore (discussione di 10 + 5 minuti) Maximilian Emmert – Università di Zurigo, Svizzera 11.15-11.40

-Ingegnerizzazione delle cellule T per colpire le cellule T maligne e patogene (discussione di 20 + 5 minuti) Maksim Mamonkin – Baylor College of Medicine, Stati Uniti

Sessione plenaria Argomento 2

– Modelli e tecnologie preclinici (Focus su Human-on-a-chip) Hall Maritim Sedie: Ali Turhan

– Institute National de la Santé et de la Recherche, Francia Uwe Marx – TissUse GmbH, Germania 11.45-12.10 Matrici polimeriche ingegnerizzate come microambiente artificiale di cellule istruttive (20 + 5 minuti di discussione)

Antonella Motta– Università di Trento, Italia 12.10-12.35 Sistemi di scaffold multifunzionali sensibili agli stimoli per la rigenerazione del tessuto tendineo (20 + 5 minuti di discussione)

Manuela Gomes – Università del Minho, Portogallo 12.35-12.50 Dagli strumenti Organ-on-a-Chip verso i pazienti sui chip – Applicare un cambio di paradigma nella droga Sviluppo (discussione 10 + 5 minuti) Uwe Marx

– TissUse GmbH, Germania 12.50-13.05 Monitoraggio dell’efficacia delle cellule T CAR in fette fresche di tumore solido umano (discussione di 10 + 5 minuti) Emmanuel Donnadieu

– Institute National de la Santé et de la Recherche, Francia 13.15-13.30 Sessione fotografica 13.30-14.30 Completamento della configurazione di Lunch & Poster

 

Sessione plenaria Argomento 3

– Tecnologie di produzione (compresa la caratterizzazione del prodotto e automazione) Hall Maritim Sedie: Sebastian Knöbel – Miltenyi Biotec GmbH, Germania

-Rui Reis – Università del Minho, Portogallo 14.30-14.55 Ingegneria di impianti tissutali personalizzati: dalla stampa 3D ai tessuti bionici (discussione di 20 + 5 minuti)

Tal Dvir – Università di Tel Aviv, Israele 14.55-15.20 Schermi CRISPR a livello del genoma nelle cellule T primarie umane rivelano i regolatori chiave dell’immunità Funzione (discussione di 20 + 5 minuti)

-Eric Shifrut – University of California San Francisco, Stati Uniti 15.20-15.35 Diventare produttori di terapia cellulare – Opportunità e sfide nella produzione di terapia cellulare prodotti (10 + 5 minuti di discussione)

-Lior Raviv – Pluristem LTD, Israele 15.35-15.50 Elaborazione cellulare pionieristica di ATMP personalizzati (discussione di 10 + 5 minuti) Andrew Kaiser

– Miltenyi Biotec GmbH, Germania 15.50-16.05 Generazione di cellule ematopoietiche con potenziale linfoide da fusto pluripotente indotto cellule (iPSC) per immunoterapia adottiva di cancro e leucemia (discussione di 10 + 5 minuti) Annelise Bennaceur

– Institute National de la Santé e de la Recherche, Francia 3 16.05-16.20 Superfici funzionali e impalcature combinati con cellule staminali per tessuto osseo e cartilagineo Ingegneria (discussione di 10 + 5 minuti) Nuno Neves – Università del Minho, Portogallo

 

A questo punto, un piccolo intervallo, perchè scienziati o no, anche loro vanno in bagno ogni tanto…

 

Presiede: Andreas Bosio

– Miltenyi Biotech GmbH, Germania 16.30-16.40 Sviluppo di nuove terapie di nanoparticelle di siRNA per la fibrosi cistica mediante silenziamento dell’epitelio Canale di sodio Stephen Hart

– UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Regno Unito 16.40-16.50 Controllo epigenetico della differenziazione delle cellule T: dalle firme a livello del genoma ai regolatori locali e la loro manipolazione mirata. Julia K. Polansky-Biskup

– BCRT, Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania 16.50-17.00 L’iniezione sottocongiuntivale di cellule staminali mesenchimali a basso dosaggio favorisce l’allotrapianto corneale sopravvivenza in un modello di trapianto di cornea di topo Thomas Ritter

– National University of Ireland Galway, Irlanda 17.00-17.10 Proprietà immunomodulatorie dei derivati ​​della membrana amniotica per la rigenerazione dei tessuti: a 20 anni di esperienza Ornella Parolini

– Università Cattolica Santo Cuore, Italia 17.10-17.40 Pausa caffè 17.40-17.50 Le cellule stromali mesenchimali pre-attivate inducono popolazioni immunitarie regolatorie in vivo e prolungare la sopravvivenza allotrapianto corneale Oliver Treacy

– National University of Ireland Galway, Irlanda 17.50-18.00 Trattamento dei difetti osteocondrali del ginocchio nei ratti mediante impalcatura a doppio strato costrutti basati su cellule Luis Freitas Mendes

– Katholieke Universiteit Leuven, Belgio 18.00-18.10 Cellule Natural Killer altamente attivate per il trattamento del cancro pediatrico Cristina Ferreras

– Ospedale La Paz Institute for Health Research, Spagna 18.10-18.20 Precursore neurale / terapia a base di cellule staminali per la sindrome di Rett Nicoletta Landsberger

– Università degli Studi di Milano, Italia 18.20-18.30 Promuovere la rigenerazione utilizzando l’interfaccia della struttura immunitaria Georg Duda

– BCRT, Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania 18.30-18.40 Verso strategie efficaci per la cura dell’HIV-1: Analisi degli agenti di ripristino della latenza dell’HIV-1 entro il RNA-cellula singola Christine Laqmani-Goffinet – Charité Universitätsmedizin Berlino, Germania

Break out Session Topic 2

– Modelli e tecnologie preclinici (Focus su Human-on-a-chip) Hall Maritim Presiede: Nuno Neves

– Università del Minho, Portogallo 16.30-16.40 Autotrapianti mimetici ingegnerizzati per tessuto per la rigenerazione ossea Froilán Granero-Moltó

– Clínica Universidad de Navarra, Spagna 16.40-16.50 Un sistema dinamico millifluidico per svelare l’interazione tra cellule tumorali al seno, fibroblasti e cellule staminali mesenchimali Virginia Brancato

– Università del Minho, Portogallo 16.50-17.00 Checkpoint immunometabolici guidati dal recettore dell’idrocarburo di arile nelle cellule dendritiche di tipo 1 trattiene le risposte antitumorali Francesca Fallarino

– Università di Perugia, Italia 17.00-17.10 Secretoma delle cellule stromali mesenchimali amniotici: una potente strategia pleiotropica per lesioni cerebrali acute Francesca Pischiutta

– Istituto di Ricerche Farmacologiche “Mario Negri” IRCCS, Italia 17.10-17.40 Pausa caffè 17.40-17.50 Un modello preclinico di primati non umani per studiare il potenziale rigenerativo dell’uomo cardiomiociti derivati ​​da cellule staminali pluripotenti indotte Ina Gruh

– Scuola di medicina di Hannover, Germania 17.50-18.00 Cellule T CAR dell’adattatore

-Una nuova piattaforma versatile per la funzione delle celle T CAR controllabili Joerg Mittelstaet

– Miltenyi Biotec GmbH, Germania 18.00-18.10 Microvessels-on-Chip – Colmare il divario tra sangue e linfa Barbara Bachmann

– Ludwig Boltzmann Institute for Experimental and Clinical Traumatology and Università della tecnologia di Vienna, Austria 18.10-18.20 MSC migliora la rigenerazione dei muscoli scheletrici attraverso l’umidificazione locale del pro-infiammatorio capacità delle sottopopolazioni di cellule T CD8 + Sven Geissler – BCRT, Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania 18.20-18.30 Trattamento di un modello di cane naturale della sindrome di Alport mediante CRISPR / Cas9 approccio di terapia genica Sergio Daga

– Università di Siena, Italia 18.30-18.40 Efficacia e sicurezza della terapia cellulare adottiva con cellule regolatorie di tipo 1 (Tr1) nel pancreas trapianto di isole Georgia Fousteri – Istituto di ricerca sul diabete di San Raffaele, Italia 18.40-18.50 Cellule T resistenti agli immunosoppressori per terapia cellulare adottiva avanzata in immunosoppressi pazienti Leila Amini – BCRT, Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania

Sessione Argomento 3

– Tecnologie di produzione (compresa la caratterizzazione del prodotto e automazione) Camera di Londra Presiede: Michael Schmück-Henneresse

– BCRT, Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania 16.30-16.40 Produzione dei tessuti mediante bioprinting: sfide e opportunità per la medicina rigenerativa Fabien Guillemot – Poietis, Francia 16.40-16.50 L’autoassemblaggio delle cellule staminali / progenitrici crea pelle umana neo-vascolarizzata e organoidi cutanei Patricia Peking

– Paracelsus Medical University, Austria 16.50-17.00 Utilizzo dei dati clinici per la progettazione della produzione e criteri di rilascio per migliorare la qualità di un ATMP basato su cellule per la riparazione della cartilagine Giulietta Roel

– CO.DON AG, Germania 17.00-17.10 Armonizzazione della produzione multicentrica di MSC per una sperimentazione clinica di fase III Melissa Van Pel – Leiden University Medical Center, Paesi Bassi 17.10-17.40

Pausa caffè

17.40-17.50 Fabbricazione di tessuti in vitro derivati ​​da cellule staminali mediante tecnologia robotizzata Marco Metzger

– Fraunhofer Institute for Silicate Research, Germania 17.50-18.00 Cellule staminali pluripotenti indotte dall’uomo da donatori universali come materiale di partenza per terapie rigenerative Micha Drukker

– Helmholtz Center Monaco di Baviera, Germania 18.00-18.10 Terapia genica personale: strategie specifiche di mutazione e aggiunta di geni Carsten Werner Lederer

– L’Istituto di Neurologia e Genetica di Cipro / TEDDY, Cipro 18.10-18.20 Immunità delle cellule T verso nucleasi associate a CRISPR Dimitrios Laurin Wagner – BCRT, Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania 18.20-18.30 ATMP ingegnerizzati per la guarigione della cartilagine Oliver Pullig

– Fraunhofer Translational Center Regenerative Therapies, Germania 18.30-18.40 Terapia personalizzata per pazienti affetti da tumore con mutazione TP53 basata su CRISPR-Cpf1 e suicidio consegna del gene Flaminia C. Lorenzetti– Università di Siena, Italia 18.40-18.50

Generazione, coltivazione e caratterizzazione di tessuto cardiaco bioartificiale derivato da cellule staminali di dimensioni clinicamente rilevanti Ina Gruh – Scuola di medicina di Hannover, Germania

18.50-19.10 Discussione

Sessione poster e incontri di networking 19.30-21.00

Sessione poster e discussione con buffet di formaggi e vini 21.00-22.00

Sessione di poster continuata

Martedì 26 novembre 2019:

– Giorno II Introduzione II Hall Maritim 08.30-08.45 Registrazione 08.45-09.00 Introduzione (15 min) Hans-Dieter Volk – Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania 09.00-09.15 Commenti di apertura di Ada Yonath, Premio Nobel per la chimica (15 min) Ada Yonath

mappa del luogo dove si terrà il congresso

– Direttrice del Weizmann Institute of Science, Israele Sessione plenaria Argomento 4

– Implementazioni cliniche (compresi i modelli di rimborso) Hall Maritim Sedie: Zami Aberman

– Pluristem LTD, Israele Terri Gaskell – Cell and Gene Therapy Catapult, Regno Unito 09.15-09.40 Terapia cellulare e genica combinata per l’epidermolisi bollosa (discussione di 20 + 5 minuti) Michele De Luca

– Università di Modena, Italia 09.40-10.05 Implementazione clinica della cornea e dei tessuti artificiali della pelle generati con fibrina-agarosio biomateriali (discussione di 20 + 5 minuti)

Antonio Campos- Università di Granada, Spagna 10.05-10.30 Terapia con cellule T-car – una relazione sull’esperienza clinica (discussione di 20 + 5 minuti) Michal Besser

– Ella Lemelbaum Institute of Immuno-Oncology Sheba Medical Center, Israele 10.30-10.45 Rimodellare l’equilibrio immunitario con le cellule T regolatorie di prossima generazione (discussione 10 + 5 min) Petra Reinke

– BeCAT – Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania 10.45-11.00 Terapia cellulare: stimolare l’innovazione nella tecnologia e nella traduzione clinica (discussione di 10 + 5 minuti) Mario Assenmacher

– Miltenyi Biotech GmbH, Germania 11.00-11.15 Sviluppo della terapia cellulare allogenica derivata dalla placenta (PLX) – dal banco – al capezzale (10 + 5 minuti di discussione) Racheli Ofir – Pluristem LTD, Israele 11.15-11.50

Pausa caffè

Sessione plenaria Argomento 5

– Scienze regolatorie e studi clinici Hall Maritim Sedie: Petra Reinke – BeCAT

– Charité Universitätsmedizin Berlino, Germania Racheli Ofir

– Pluristem LTD, Israele 11.50-12.15 Ruolo del comitato EMA per le terapie avanzate (CAT) nella valutazione degli ATMP (20 + 5 minuti di discussione) Paolo Gasparini – Università di Trieste IRCCS, Italia 12.15-12.40 MSC come terapia per le complicanze diabetiche: un viaggio di traduzione nell’UE (discussione di 20 + 5 minuti) Timothy O’Brien

– Università Nazionale d’Irlanda, Irlanda 12.40-12.55 Un ecosistema integrato di ricerca e sviluppo per i medicinali orfani: la Guida allo sviluppo di farmaci orfani IRDiRC (discussione di 10 + 5 minuti) Michela Gabaldo

– Fondazione Telethon, Italia 13.00-14.15

Pranzo

Sessione plenaria Argomento 6

– Workshop speciale – Etica, Economia, Big data e AI Hall Maritim Sedie: Joana Namorado

– IBMT Fraunhofer Institut, Germania Michal Rosen-Zvi

– IBM Research, Israele 14.15-14.30 Stato e potenziale delle strategie basate sui dati nel settore della terapia cellulare e genica (10 + 5 minuti di discussione) Matthias Fastenrath

– Cell and Gene Therapy Catapult, Regno Unito 14.30-14.45 Gestione etica della scienza e del pubblico (discussione 10 + 5 minuti) Andreas Kurtz – BCRT, Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania 14.45-15.00 Etica nella comunicazione scientifica (discussione 10 + 5 min) Pier Maria Fornasari

– Regen Health Solutions, Italia 15.00-15.15 Un meccanismo coerente per la progettazione di una sperimentazione clinica basata su tecnologie AI applicate Coorte osservativa (discussione 10 + 5 min) Michal Rosen-Zvi

– IBM Research, Israele 15.15-15.25 In medicina rigenerativa al silico: dagli impianti viventi ai pazienti digitali e ritorno (Discussione di 8 + 2 minuti) Liesbet Geris

– Katholieke Universiteit Leuven, Belgio 15.25-15.35 Standard dei dati sulle cellule staminali e utilità dei dati (discussione di 8 + 2 minuti) Andreas Kurtz – BCRT, Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania

Sessioni di breakout nella Hall Maritim e nella Berlin D Room per gli argomenti 4-5 (in parallelo) Argomento 4 della sessione di approfondimento

– Implementazioni cliniche (compresi i modelli di rimborso) Hall Maritim Presidente: Mohamed Abou El-Enein – BCRT, Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania 15,45-15,55 Cellule staminali per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica Eva Sykova

– Scimed Biotechnologies, Repubblica Ceca 15.55-16.05 Immunoterapia con recettore dell’antigene chimico (CAR) per pazienti con tumori solidi Gabriele Pecher

– Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania 16.05-16.15 Cellule SL-CAR-T SLAMF7 per l’immunoterapia del mieloma multiplo: esperienza “reale” di Produzione GMP mediante trasferimento genico della Bella Addormentata senza virus Michael Hudecek

– Universitätsklinikum Würzburg, Germania 16.15-16.25 Rigenerazione della cartilagine con cellule prodotte da ATMP; prospettive passate, presenti e future Anders Lindahl

– Università di Göteborg, Svezia 16.25-16.35 Trasferimento adottivo di linfociti T regolatori derivati ​​timici nell’innesto cronico refrattario alla terapia contro la malattia dell’ospite nei bambini Sybille Landwehr-Kenzel – BCRT, Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania

Sessione Argomento 5

– Scienza della regolamentazione e studi clinici Camera Berlin D. Presiede: Michela Gabaldo – Fondazione Telethon, Italia 15.45-15.55 Supporto alla traduzione in ingegneria dei tessuti da parte della rete andalusa per la progettazione e Traduzione di terapie avanzate Rosario Sánchez Pernaute

– Rete andalusa per la progettazione e la traduzione di terapie avanzate, Spagna 15.55-16.05 Traduzione dell’innovazione basata sulla CAR in cliniche: come superare gli ostacoli normativi Bernd Schröder – Miltenyi Biotec GmbH, Germania 16.05-16.15 Innesti personalizzati ingegnerizzati Raimund Strehl

– Verigraft AB, Svezia 16.15 -16.25 Terapia delle cellule placentare per il trattamento del trauma muscolare: dai modelli preclinici a Fase clinica III Tobias Winkler – BCRT, Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania 16.40-17.40

Sessione poster e pausa caffè Osservazioni finali,

addio Hall Maritim 17.40-18.00 Osservazioni finali, addio Hans-Dieter Volk – Charité Universitätsmedizin Berlin, Germania

Alcuni progetti di ricerca:

Andiamo quindi ad analizzare alcuni progetti e tematiche che ricorrono come le più gettonate:

Forse il tipo di progetto più gettonato dai ricercatori europei riguardano le varie applicazioni delle staminali, terapia avanzata per eccellenza insieme alla terapia genica.

Un esempio lampante sono i progetti del gruppo Drukker sui programmi genetici che attivano la differenziazione di cellule pluripotenti.

Il principale ricercatore, il Dr. Micha Drukker, è entrato a far parte dell’Istituto per la ricerca sulle cellule staminali presso l’Helmholtz Zentrum München nel giugno 2012. Il Dr. Drukker è a capo del laboratorio di ricerca sulle cellule staminali pluripotenti umane e dell’unità delle cellule staminali pluripotenti indotte dall’uomo (hiPSC).

Il laboratorio Drukker mira a scoprire programmi molecolari che regolano l’impegno delle cellule staminali pluripotenti umane (hPSC) nei confronti dei progenitori che danno origine agli organi fetali. Gli hPSC possono differenziarsi in una straordinaria gamma di tipi di celle. Ecco perché crediamo che gli hPSC rivoluzioneranno la medicina fornendo tessuti per terapie rigenerative. Tuttavia, la regolamentazione delle scelte sul destino delle cellule che portano a cellule “impegnate” non è ben compresa. In effetti, anche i progenitori di tipo embrionale impegnati nel lignaggio che emergono direttamente dalle cellule pluripotenti e i meccanismi sottostanti delle scelte del destino rimangono per lo più insoliti. Concentriamo i nostri sforzi di ricerca su questi processi perché sono il primo passo nella cascata che produce a tutti i tipi di cellule nel corpo e per sfruttarli per produrre cellule e tessuti per terapie rigenerative.

O ancora, gli studi di Ina Gruh, secondo cui il tessuto cardiaco ingegnerizzato potrebbe consentire nuove strategie terapeutiche per il cuore umano in una serie di malattie acquisite e congenite. Con i recenti progressi nelle tecnologie delle cellule staminali, vale a dire la disponibilità di cellule staminali pluripotenti, la generazione di innesti di tessuto potenzialmente autologo è diventata un’opzione realistica. Tuttavia, prima di poter realizzare l’applicazione clinica del tessuto cardiaco ingegnerizzato basato su cellule staminali umane devono ancora essere affrontate alcune limitazioni. Riassumiamo i progressi attuali e le sfide in sospeso riguardanti l’origine cellulare ottimale, la specifica del lignaggio cardiomogenico, la purificazione, la sicurezza dell’ingegneria genetica delle cellule e la stabilità genomica. Le cellule cardiache devono essere combinate con materiali di scaffold di livello clinico per la generazione di tessuto funzionale del miocardio in vitro. Il ridimensionamento a dimensioni clinicamente rilevanti è obbligatorio e la vascolarizzazione dei tessuti è molto probabilmente richiesta sia per i test preclinici in vivo su idonei modelli di grandi animali sia per l’applicazione clinica. Astratto grafico.

Un altro argomento molto gettonato è stato senz’altro la tecnica delle CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell), già nota e studiata da tempo già anche perfino nelle triennali di biotecnologie, si conferma sempre di più una delle tecniche più promettenti nella lotta a patologie aggredibili attraverso l’innesto nelle cellule del sistema immunitario precedentemente prelevate di molecole recettoriali chimeriche e specifiche verso specifici antigeni esposti dal patogeno o dalla cellula tumorale in questione.

Si tratta infatti di una tecnica estremamente promettente, ma con costi per il paziente veramente astronomici, che possono superare i 420.000 Euro!

Di conseguenza i biotecnici sono alla costante ricerca di un modo per non solo rendere il tutto più efficace, ma anche per abbattere i costi di produzione veramente proibitivi.

Insieme alle CAR-T troviamo anche molti lavori su riprogrammazione del sistema immunitario a livello di cellule effettrici, soprattutto linfocitarie, specie per quanto riguarda il ruolo delle natural killer contro i tumori.

Abbiamo sempre infatti dei problemi ad indirizzare il sistema immunitario contro le neoplasie, che si rivelano spesso dei fantasmi, delle ombre, dei muri senza appigli, impossibili da targettare per il sistema immunitario.

Un importante, e sempre più comune approccio di intervento sempre sui linfociti T, in questo caso per salvaguardarli da HIV-1 riguarda l’uso del celebre CRISPR che con la sua “borsetta” di sequenze riconosciute, sembra essere un ottimo mezzo di difesa interna alla cellula stessa dall’aggressione del terribile lentivirus in questione.

 

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